摘要：随着对表观遗传学(Epigenetics)机制研究的不断深入,人们逐渐认识到癌症的发生并不仅仅局限于基因水平的变化,可能还涉及表观遗传的改变[1]。与基因突变不同,表观遗传的改变可以通过表观遗传修饰进行逆转。表观遗传修饰特别是组蛋白去乙酰化的可逆性,使其成为抗癌药物开发更具前景的靶标,为治疗复发性癌症患者提供了新的治疗途径并带来新的希望[2-4]。在中国医药创新环境不断优化的背景下,Heptyphemide脱颖而出,其是基于对HDLP(Histone deacetylase like protein)的晶体结构分析并结合计算机辅助药物设计手段进行精确设计而筛选得到的新一代靶向表观遗传学修饰药物,由中南大学与海正药业联合自主研发,于2017年10月在国家药物临床试验机构——湖南省肿瘤医院暨中南大学湘雅医学院附属肿瘤医院正式进入Ⅰ期临床试验研究。